がん講座(第3回) どの未承認治療がおすすめか？

日本代表選手を探そう

なんだか難しいなと思ったかもしれませんが、これはスポーツの日本代表選考だと思ってもらうとわかりやすいです。

たくさんの候補者から、すごい人を見つけようと思えば、選考会をして選抜すると効率が良いです。市大会、県大会、全国大会と選抜していけば、すごい選手を見つけられます。がんの新薬開発でも同様なことが行われていることになります。

ここまで説明すると探し方が見えてきたかと思います。日本代表になる選手を効率良く見つけようと思ったら、どこで探しますか？市民大会で探しませんよね。当然、全国大会まで進んだ人の中から探すと、早く見つけられます。

有望な未承認治療薬を探そうと思ったら、開発段階の後期にある薬を見れば有望だということになります。

どの段階かで全く違う有効率

各開発段階にある薬剤が、最終的に「本当に効果がある」と確認される確率をお示しします。

承認の直前段階にある第４段階(臨床試験Phase3)が行われている薬だと35.5%です。３つに１つは効果を得られます。しかし、それが前になるほど著しく低下して、第３段階(臨床試験Phase2)では6.7%、第２段階(臨床試験Phase1)ではわずかに3.4%となります(Biostatistics, 2018)。

基礎研究の段階にある薬剤で最終的な成功までいけるのは0.01%以下と予想され、ほとんど可能性はないということになります。

このデータから導ける結論は、未承認治療でもかなり進んだ開発段階にあるものでないと、ほとんど効果は期待できないということになります。